10 maladies incurables et 10 avancées à l’horizon

Les maladies à prions progressent rapidement une fois que les symptômes apparaissent, et il n’existe aucun traitement au-delà des soins palliatifs. Elles ne sont pas causées par des virus ou des bactéries. Elles sont plutôt déclenchées par des protéines mal repliées qui forcent d’autres protéines à se replier de manière incorrecte dans une réaction en chaîne catastrophique.

Une fois que les symptômes cliniques apparaissent, la rage est presque toujours mortelle. Le protocole de Milwaukee, qui consiste à induire un coma et à utiliser un traitement antiviral agressif, a sauvé une poignée de personnes, peut-être une quinzaine au total, mais avec de graves lésions neurologiques.

Naegleria fowleri, également connue sous le nom d’amibe mangeuse de cerveau, pénètre par le nez, généralement lorsque quelqu’un nage ou plonge, puis migre vers le cerveau où elle provoque une inflammation dévastatrice. Moins de dix personnes sur plus de 150 cas aux États-Unis ont survécu, et ce malgré un traitement agressif commencé immédiatement.

Moins de 13 % des patients atteints d’un cancer du pancréas survivent cinq ans après le diagnostic. Le pancréas est situé profondément dans l’abdomen, entouré d’autres organes, ce qui rend son dépistage précoce presque impossible. La plupart des gens ne présentent aucun symptôme avant que le cancer ne se soit déjà propagé.

Ce cancer agressif du cerveau a une survie médiane de 12 à 15 mois, même avec la chirurgie, la radiothérapie et la chimiothérapie. Il s’infiltre dans le tissu cérébral d’une manière qui rend impossible son élimination sans détruire les fonctions cérébrales saines. Les cellules tumorales se cachent derrière la barrière hémato-encéphalique, où de nombreux médicaments ne peuvent les atteindre.

La SLA détruit progressivement les motoneurones, les cellules nerveuses qui contrôlent les muscles volontaires. À terme, le patient ne peut plus marcher, parler, avaler ou respirer. Les fonctions cognitives restent généralement intactes, laissant les patients pleinement conscients alors que leur corps les trahit. La plupart meurent dans les trois à cinq ans suivant l’apparition de l’insuffisance respiratoire.

Alors que la tuberculose ordinaire est guérissable, les souches de tuberculose extrêmement résistantes aux médicaments nécessitent deux ans de traitement par plusieurs antibiotiques aux effets secondaires difficiles à supporter, et les taux de réussite sont faibles, autour de 50 %. Les bactéries développent une résistance plus rapidement que de nouveaux médicaments n’apparaissent.

Les plaques et les enchevêtrements caractéristiques de la maladie d’Alzheimer détruisent les cellules cérébrales et leurs connexions. La perte de mémoire et le déclin cognitif deviennent irréversibles aux stades modérés à sévères. De nouveaux médicaments peuvent légèrement ralentir la progression au stade précoce, mais rien ne permet de réparer les dommages ultérieurs.

Transmis par contact avec les excréments ou l’urine des rongeurs, ce virus attaque les poumons et le cœur avec un taux de mortalité proche de 38 %. Il n’existe aucun traitement antiviral spécifique, seulement des soins de soutien.

Les Enterobacterales résistantes au carbapénème métallo-bêta-lactamase de New Delhi (NDM-CRE) représentent une forte augmentation des infections bactériennes incurables. Ces superbactéries résistent à presque tous les antibiotiques standard, ce qui menace d’augmenter les taux d’infection et de mortalité dans les hôpitaux du monde entier. Les options de traitement restent très limitées malgré des mesures agressives de contrôle des infections.

Voici maintenant dix avancées médicales qui sont en cours de développement.

Le lenacapavir injectable bloque presque toute transmission du VIH lorsqu’il est administré deux fois par an. Les essais cliniques ont montré une efficacité quasi parfaite en tant que prophylaxie pré-exposition, remplaçant les comprimés quotidiens par des injections semestrielles.

En 2025, CRISPR avec des nanoparticules lipidiques a corrigé une mutation génétique dans le foie d’un enfant, améliorant considérablement sa santé. Cette thérapie conçue sur mesure pour des mutations individuelles ouvre des portes à des millions de personnes atteintes de maladies génétiques rares.

Approuvé par la FDA en 2024, ce nouveau médicament contre la schizophrénie cible les récepteurs muscariniques plutôt que la dopamine, évitant ainsi de nombreux effets secondaires des anciens antipsychotiques et améliorant la tolérance des patients.

Initialement formulés pour le diabète, des médicaments tels que le semaglutide et le tirzepatide favorisent la perte de poids, réduisent les risques cardiovasculaires, améliorent la fonction rénale et peuvent aider à lutter contre l’apnée du sommeil. Ils redéfinissent le traitement des maladies métaboliques d’un point de vue biologique plutôt que comme une question de volonté.

Les avancées réalisées en 2025 dans le domaine des biomarqueurs sanguins pourraient permettre de détecter précocement le cancer du pancréas. Ce dépistage précoce pourrait potentiellement faire passer le taux de survie à cinq ans de moins de 13 % à environ 44 % en détectant les stades pouvant être traités chirurgicalement.

Approuvé par la FDA pour les allergies alimentaires en 2024, ce médicament initialement utilisé pour l’asthme réduit les réactions allergiques potentiellement mortelles aux arachides et autres après des mois de traitement, offrant une protection transformatrice aux familles vulnérables.

Le test sanguin PrecivityAD2, développé en 2024, diagnostique la maladie d’Alzheimer avec une précision de 90 %, ce qui permet une intervention plus précoce, car les nouveaux médicaments agissent principalement aux premiers stades de la maladie. Il s’agit de l’un des nombreux diagnostics sanguins qui remplacent rapidement les ponctions lombaires invasives et les scanners cérébraux coûteux.

Les organes de porcs génétiquement modifiés transplantés avec succès chez l’homme en 2024 pourraient réduire considérablement la liste d’attente pour une transplantation d’organe, qui compte plus de 100 000 Américains, en fournissant un approvisionnement abondant. Si cette approche s’avère sûre à long terme, elle pourrait transformer la transplantation, qui souffre d’une pénurie désespérée, en un service médical prévisible.

En 2025, sept nouvelles thérapies cellulaires CAR-T approuvées par la FDA ont fait progresser le traitement de la leucémie et du lymphome, permettant d’obtenir une rémission dans jusqu’à 80 % des cas en modifiant les cellules immunitaires des patients pour cibler le cancer. Ces innovations élargissent les options pour les cancers avancés auparavant résistants aux traitements standard.

Les implants rétiniens de nouvelle génération utilisent de minuscules électrodes pour convertir les informations visuelles en signaux électriques que l’œil peut interpréter. Dans des études récentes, des patients aveugles ont pu percevoir des formes, des portes et des mouvements. Il s’agit d’un énorme bond en avant par rapport aux anciens appareils qui ne pouvaient fournir que des images pixélisées. Les prochaines versions visent à offrir des couleurs et une résolution supérieures.